Орфанні хвороби та доступ до ліків: фармацевтична допомога крізь призму справедливості та ефективності

Abstract

Рідкісні (орфанні) захворювання (далі – Р(О)З) є однією з най- більш складних і важливих проблем сучасної медицини та фармації. Вони хара- ктеризуються низькою поширеністю, високою складністю діагностики, тяжки- ми клінічними проявами та являють собою значний соціально-економічний тя- гар для пацієнтів і системи охорони здоров’я (ОЗ) в цілому. Забезпечення дос- тупу до високовартісних інноваційних медичних технологій (МТ) для пацієнтів з Р(О)З є критично важливим завданням, яке потребує поєднання клінічної ефе- ктивності, економічної доцільності та принципів соціальної справедливості