Сучасні підходи до оцінки високовартісних медичних технологій для лікування рідкісних захворювань

Abstract

Рідкісні захворювання (РЗ) становлять значну медико-соціальну проблему через низьку поширеність, складність діагностики та високі витрати на лікування. Високовартісні медичні технології (МТ), включаючи орфанні лікарські засоби та інноваційні терапії (генні, клітинні, біотехнологічні препарати), є клінічно ефективними, але економічно обтяжливими для систем охорони здоров’я. Відсутність системного підходу до оцінки клінічної ефективності та економічної доцільності ускладнює процес ухвалення рішень щодо їх включення у державне забезпечення для забезпечення доступності таких ЛЗ