Фармацевтичне забезпечення пацієнтів зі спінальною м’язовою атрофією: системний аналіз доступу до лікування в Україні та Європі

Abstract

Системний аналіз доступу до лікування спінальної м’язової атрофії (СМА) в Україні та країнах Європи показав, що, попри рідкісну поширеність (один випадок на 6–10 тис. новонароджених), СМА створює значний клінічний та економічний тягар і потребує раннього доступу до високовартісної патогенетичної терапії. Встановлено, що в країнах ЄС доступ до лікування забезпечується через інтегровані HTA-системи, механізми керованого доступу, гнучке ціноутворення та моделі відшкодування, що забезпечує ширше охоплення пацієнтів інноваційними медичними технологіями (МТ). Натомість в Україні доступ до терапії СМА обмежений бюджетно-орієнтованою моделлю фінансування, недостатньою інтеграцією HTA та фрагментарним застосуванням фармакоекономічних інструментів. Попри високі значення ICER, у країнах ЄС це не є визначальним бар’єром для відшкодування завдяки застосуванню механізмів розподілу ризиків, які в Україні системно не впроваджені. Отже, Україна суттєво відстає від країн ЄС за рівнем доступу до терапії СМА, а пріоритетами удосконалення є розвиток HTA для орфанних захворювань, механізмів керованого доступу та гнучких моделей фінансування інноваційних МТ.

Abstract. A system analysis of accessibility to spinal muscular atrophy (SMA) treatment in Ukraine and European countries has shown that, despite its rare prevalence (one case per 6,000–10,000 newborns), SMA imposes a significant clinical and economic burden and requires early access to high-cost pathogenetic therapy. It has been established that in EU countries, access to treatment is ensured through integrated HTA systems, managed entry mechanisms, flexible pricing, and reimbursement models, which provide broader patient coverage with innovative medical technologies (MT). In contrast, in Ukraine, access to SMA therapy is limited by a budget-oriented financing model, poor integration of HTA, and the fragmented use of pharmacoeconomic tools. Despite high ICER values, this is not a decisive barrier to reimbursement in EU countries due to the use of risk-sharing mechanisms, which have not been comprehensively implemented in Ukraine. Consequently, Ukraine lags significantly behind EU countries in terms of access to SMA therapy, and priorities for improvement include the development of HTA for orphan diseases, managed entry mechanisms, and flexible financing models for innovative medical technologies.