Інноваційні технології лікування бульозного епідермолізу: доступність і перспективи впровадження в Україні

Abstract

Бульозний епідермоліз (БЕ) є генетично зумовленим рідкісним захворюванням (РЗ), що супроводжується значною інвалідизацією пацієнтів, високим ризиком ускладнень і суттєвим зниженням якості життя. Традиційні підходи до лікування обмежуються переважно симптоматичною терапією, зокрема доглядом за ранами та профілактикою інфекцій. Водночас останні роки характеризуються появою інноваційних терапій − генної, клітинної та біотехнологічної природи, які демонструють високу клінічну ефективність і потенціал до модифікації перебігу захворювання. Попри значний терапевтичний потенціал, доступ до таких МТ залишається обмеженим через високу вартість, складні регуляторні процедури та відсутність механізмів реімбурсації, особливо в Україні. Це зумовлює необхідність комплексного аналізу сучасних інноваційних підходів до лікування БЕ та оцінки їх доступності в умовах національної системи охорони здоров’я (ОЗ).