The analysis of the legislative framework regarding pharmaceutical provision of orphan patients in Ukraine

Abstract

A rare (orphan) disease is a disease that threatens a person’s life or chronically progresses; it leads to a reduction in life expectancy or disability, which prevalence among the population is not more than 1 : 2000 in Ukraine and not more than 1 : 5000-8000 in other countries. Aim. To analyze the current legal framework on pharmaceutical provision of orphan patients in Ukraine. Materials and methods. The current regulatory framework on pharmaceutical provision of orphan patients in Ukraine was analyzed by constructing and studying the hierarchy of legislative acts regulating the issues of management of orphan (rare) diseases in the world and in Ukraine. Results and discussion. The article describes the main stages of the legislation formation, starting from the USA in 1983 to the EU and Ukraine in 2021. The practical value of the article consists in the current list of normative acts regulating the provision of patients with orphan diseases. The scientific significance is in the use of the results of previous studies of others domestic researchers (2016). The analysis of the legislation and the main issues of providing orphan patients allowed us to formulate the basic problems of the national healthcare system listed in the article. Conclusions. The current state of the legal regulation of orphan patients in Ukraine has been studied. It has been found that the legislative regulation of the issue under study has been actively carried out over the past 7 years by implementing the adopted Law of Ukraine, resolutions of the Cabinet of Ministers and orders of the Ministry of Health. The results of the study of international experience in introducing the basic concepts of orphan diseases and orphan patients into the healthcare system in the United States (since 1983), EU countries (since 1999), Japan (since 1993), etc., have been summarized. It has been found that 275 nosologies of orphan diseases have been approved in Ukraine; they are grouped by 11 nosological categories, there are 104 nosologies (+40 %) more than in 2016. A positive trend towards intensification of the process of improving the provision of orphan patients in Ukraine has been revealed.

Рідкісне (орфанне) захворювання – хвороба, що загрожує життю людини або хронічно прогресує, призводить до скорочення тривалості життя чи інвалідності й поширеність якої серед населення становить не більше 1 : 2000 в Україні та не більше 1 : 5000-8000 в інших країнах. Метою дослідження був аналіз чинної законодавчої бази з питань фармацевтичного забезпечення орфанних пацієнтів в Україні. Матеріали та методи. Проаналізовано чинну нормативну базу щодо фармацевтичного забезпечення орфанних пацієнтів в Україні шляхом побудови та вивчення ієрархії законодавчих актів, що регулюють питання керування орфанними (рідкісними) захворюваннями у світі та в Україні. Результати та їх обговорення. У статті описано основні етапи формування законодавства, починаючи від США в 1983 р. до ЄС та України в 2021 р. Практична цінність статті полягає в наведеному переліку чинних нормативних актів, що регулюють забезпечення хворих на орфанні захворювання. Проведений аналіз законодавства та основних питань забезпечення орфанних пацієнтів дозволив сформулювати головні проблеми вітчизняної системи охорони здоров’я. Висновки. Розглянуто сучасний стан правового регулювання орфанних пацієнтів в Україні. З’ясовано, що законодавче регулювання зазначеного питання активно здійснюється протягом останніх 7 років шляхом виконання затвердженого Закону України, постанов Кабінету Міністрів та наказів МОЗ. У статті узагальнено результати вивчення міжнародного досвіду щодо впровадження в систему охорони здоров’я основних понять, що стосуються орфанних захворювань і пацієнтів у США (з 1983 р.), країнах ЄС (з 1999 р.), Японії (з 1993 р.) та інших. З’ясовано, що в Україні визнано 275 нозологій орфанних захворювань і згруповано їх за 11 нозологічними категоріями. Це на 104 нозології (+40 %) більше, ніж у 2016 році. Виявлено позитивну тенденцію до активізації процесу покращення забезпечення орфанних хворих в Україні.

Редкое (орфанное) заболевание – болезнь, которая угрожает жизни человека или хронически прогрессирует, приводит к сокращению продолжительности жизни или инвалидности и распространенность которой среди населения составляет не более 1 : 2000 в Украине и не более 1 : 5000-8000 в других странах. Целью исследования был анализ действующей законодательной базы по вопросам фармацевтического обеспечения орфанных пациентов в Украине. Материалы и методы. Проанализирована действующая нормативная база относительно фармацевтического обеспечения орфанных пациентов в Украине путем построения и изучения иерархии законодательных актов, регулирующих вопросы руководства орфанными (редкими) заболеваниями в мире и в Украине. Результаты и их обсуждение. В статье описаны основные этапы формирования законодательства, начиная от США в 1983 г. до ЕС и Украины в 2021 г. Практическая ценность статьи состоит в приведенном перечне действующих нормативных актов, регулирующих обеспечение пациентов с орфанными заболеваниями. Проведенный анализ законодательства и основных вопросов обеспечения орфанных пациентов позволил сформулировать основные проблемы отечественной системы здравоохранения. Выводы. Исследовано современное состояние правового регулирования орфанных пациентов в Украине. Установлено, что законодательное регулирование исследуемого вопроса активно осуществляется в течение последних 7 лет путем выполнения принятого Закона Украины, постановлений Кабинета Министров и приказов МЗ. В статье обобщены результаты изучения международного опыта по внедрению в систему здравоохранения основных понятий по орфанным заболеваниям и пациентам в США (с 1983 г.), странах ЕС (с 1999 г.), Японии (с 1993 г.) и проч. Установлено, что в Украине утверждено 275 нозологий орфанных заболеваний, которые сгруппированы по 11 нозологическим категориям, что на 104 нозологии (+40 %) больше, чем было утверждено в 2016 году. Авторами указано на положительную тенденцию к активизации процесса улучшения обеспечения орфанных больных в Украине.