Оцінка інноваційних технологій лікування ран у пацієнтів із бульозним епідермолізом

Abstract

Проведено оцінку клінічної ефективності, безпеки та економічної доцільності використання інноваційних МТ для лікування ран у пацієнтів, що страждають на бульозний епідермоліз (БЕ) – рідкісне генетичне захворювання, що має тяжкий перебіг і потребує постійного підтримуючого лікування та догляду. В основу дослідження покладено принципи доказової медицини та оцінки медичних технологій (ОМТ). Розроблено пошукову стратегію та здійснено пошук результатів клінічних досліджень і наукових публікацій у базах даних (БД) доказової медицини Pubmed, Cocrane, ClinicalTrials. Також до уваги бралися дані звітів, опублікованих на офіційних сайтах FDA та ЕМА. Останнім часом активно розробляються та впроваджуються інноваційні медичні технології (МТ) – лікарські засоби передової терапії (ЛЗПТ), зокрема, засоби генної, клітинної, тканинної терапії. Клінічні дослідження (КД) свідчать про їхню достатньо високу ефективність та безпеку. Разом з тим, економічна доцільність застосування інноваційних МТ у більшості країн не підтверджена через надмірно високу вартість лікування. Для України наразі також ці МТ недоступні. Одним з можливих варіантів може бути закупівля таких МТ за договорами керованого доступу, що передбачають проведення перемовин щодо ціни і укладання прямої угоди з виробником

Clinical effectiveness, safety and economic feasibility of applying innovative MTs for wound care in patients suffering from epidermolysis bullosa (EB), a rare genetic disease with a high burden and requiring constant supportive treatment and care, were assessed. The study is based on the principles of evidence-based medicine and health technology assessment (HTA). A search strategy was developed, a clinical question and keywords were identified using the PICO approach, and the results of clinical trials and scientific publications were searched in the Pubmed, Cocrane, and ClinicalTrials evidenced-based medicine databases. Data from reports published on the official websites of the FDA and the EMA were also taken into account. Recently, innovative medical technologies (MTs), such as advanced therapy medicinal products (ATPs), in particular, gene, cell, and tissue therapy products, have been actively developed and implemented. Clinical trials (CTs) show that they are quite effective and safe. At the same time, the economic feasibility of using innovative MTs in most countries has not been confirmed due to the excessively high cost of treatment. These MTs are currently unavailable for Ukraine as well. One of the possible options may be the procurement of such MTs under managed entry agreements, which involve negotiating the price and concluding a direct agreement with the manufacturer.