Аналіз доступності медичних технологій лікування фенілкетонурії в Україні та світі

Abstract

Фенілкетонурія (ФКУ) належить до рідкісних (орфанних) захворювань, характеризується важ- ким хронічним прогресивним перебігом. Якість життя пацієнтів залежить від вчасного виявлення (скринінгу) і належного лікування – вживання продуктів спеціального медичного харчування, а отже, їх фізичної та цінової доступності. Мета дослідження – здійснити аналіз доступних медичних технологій лікування ФКУ в Україні та світі. Матеріали та методи. Об’єкти дослідження: наукові публікації, керівні настанови, статистичні дані, маркетингова інформація. Методи: аналіз, порівняння, узагальнення, системний аналіз. Результати дослідження. Керівними настановами і протоколами лікування пацієнтів з ФКУ/ГФА як ключову складову визначено дієту з урахуванням віку та особливостей перебігу хвороби. Аналіз забезпечення пацієнтів з ФКУ продуктами спеціального медичного харчування у різних країнах свідчить про суттєві відмінності в підходах до їх призначення та відшкодування вартості. Кількість, доступність, асортимент і склад цих продуктів значно варіюють. У Великій Британії такі продукти внесли до національного формуляра, видають за рецептами й застосовують із цим механізми ре- імбурсації. В Україні забезпечення хворих з ФКУ продуктами спеціального медичного споживання здійснюють місцеві органи влади шляхом закупівлі через електронну систему Prozorro відповідно до розрахованої потреби. Вітчизняний ринок пропонує для хворих на ФКУ/ГФА широкий асорти- мент спеціалізованих продуктів переважно імпортного виробництва, які мають високу вартість, а отже, низьку доступність для населення. Висновки. Підвищенню ефективності лікування, якості й тривалості життя хворих сприятимуть впровадження референтних центрів і розширеного неонатального скринінгу, укладання реєстру таких хворих, розвиток вітчизняного виробництва продуктів для ФКУ/ГФА та створення ефектив- них механізмів закупівель і реімбурсації.

Phenylketonuria (PKU) is a rare (orphan) disease characterized by a severe, chronic, progressive course. The quality of life of patients depends on timely detection (screening) and proper treatment – the use of special therapeutic nutrition products, and therefore, their availability and affordability. Aim. To analyze the available health technologies for the treatment of PKU in Ukraine and the world. Materials and methods. The study objects were scientific publications, guidelines, statistical data, marketing information. As research methods analysis, comparison, generalization, system analysis were used. Results. A diet is defined as a key component by guidelines and protocols for the treatment of patients with phenylketonuria/hyperphenylalaninemia (PKU/HPA), taking into account the age and characteristics of the course of the disease. The analysis of providing patients with PKU with special therapeutic nutrition products in different countries shows significant differences in the approaches to their prescription and reimbursement. The quantity, availability, range and composition of these products vary significantly. In the UK, they are included in the National Formulary, are available as prescription drugs and are subject to reimbursement. In Ukraine, local authorities provide PKU patients with special therapeutic nutrition products by purchasing them through the ProZorro electronic system in accordance with the calculated need. The domestic market offers a wide range of specialized products for patients with PKU/HFA, mainly imported production, which have a high cost and, accordingly, low availability for the population. Conclusions. The introduction of reference centers and extended neonatal screening, the creation of a register of such patients, the development of domestic production of products for PKU/HPA, and the creation of effective procurement and reimbursement mechanisms will contribute to improving the effectiveness of treatment, the quality and life expectancy of patients.