Проблеми створення ефективної системи оцінки медичних технологій на ранніх етапах життєвого циклу лікарських засобів

Abstract

Мета – дослідження сучасних підходів до створення і функціонування системи сканування го- ризонту (англ. Horizon Scanning, HS) та ранньої оцінки медичних технологій (ОМТ), зокрема для лікування рідкісних захворювань (РЗ), що мають значні незадоволені медичні потреби. Матеріали та методи: аналіз, систематизація та узагальнення даних наукових публікацій, ана- літичних звітів, керівництв, інформації з офіційних сайтів регуляторних органів, агенцій з ОМТ та сканування горизонту. Результати дослідження. Проведено аналіз теоретичних основ та нормативно-правового забез- печення процесів формування ефективної системи ОМТ на ранніх етапах життєвого циклу. Системи HS, так звані «системи раннього інформування та оповіщення», спрямовані на виявлення, фільтра- цію та визначення пріоритетності нових та інноваційних технологій зі значним прогнозованим впливом на здоров’я, витрати, суспільство та систему охорони здоров’я (ОЗ) з метою інформування політиків, закупівельників та надавачів медичних послуг або покращання раннього доступу. Систе- ма HS дозволяє здійснювати проактивне планування та ухвалення рішень щодо використання та реімбурсації нових лікарських засобів (ЛЗ) на основі попередніх оцінок впливу на бюджет і клі- нічної ефективності. Висновки. Для вітчизняної системи ОМТ, яка наразі перебуває на етапі розбудови, важливо адаптувати позитивний міжнародний досвід у цій сфері та передбачити функціонал щодо HS, ран- ньої оцінки, раннього діалогу, керованого доступу з розвитком доказової бази. Доцільним є засто- сування «легкої» моделі та долучення до міжнародної співпраці у цьому напрямі.

Aim. To study modern approaches to the formation and functioning of the Horizon Scanning (HS) system and early health technology assessment (HTА), in particular, for the treatment of rare diseases with significant unmet medical needs. Materials and methods. The analysis, systematization and synthesis of data from scientific publications, analytical reports, guidelines, information from official websites of regulatory authorities, HTА and HS agencies were used. Results. The analysis of the theoretical foundations and regulatory support for the processes of forming an effective HS system at the early stages of the life cycle has been performed. HS systems, the so-called “early awareness and alert systems”, are aimed at identifying, filtering and prioritizing new and innovative technologies with a significant predicted impact on health, costs, society and the healthcare system in order to inform policy makers, purchasers and healthcare providers or improve early access. The HS system allows for proactive planning and decision-making on the use and reimbursement of new medicines based on preliminary assessments of budgetary impact and clinical efficacy. Conclusions. For the national HTA system, which currently is at the stage of development, it is important to adapt positive international experience in this area and provide functionality for HS, early assessment, early dialogue, managed access with the development of the evidence base. It is advisable to apply the “light” model and join the international cooperation in this area.